肌炎全称为特发性炎症性肌病（IIM），包括免疫介导的坏死性肌病（IMNM）、抗合成酶综合征（ASyS）和皮肌炎（DM）三种主要亚型。DM是最常见的类型，特征是肌肉炎症伴皮肤异常，如heliotrope rash（眼睑紫红疹）和Gottron’s papules（指关节红斑）。患者常出现近端肌肉无力，影响吞咽、呼吸，甚至心脏和肺部。全球发病率约每10万人5-10例，但诊断往往延迟，导致疾病进展。病因涉及IgG自身抗体异常激活，导致免疫系统“自相残杀”。

EULAR 2025的焦点之一是ALKIVIA研究的Phase 2结果。这项无缝Phase 2/3试验招募了240名肌炎患者，涵盖IMNM、ASyS和DM亚型。Phase 2部分分析前90名患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。患者接受Efgartigimod皮下注射（PH20 SC），主要终点是24周总改善分数（TIS），这是一个综合六项核心指标的评分，包括疾病活动和肌肉功能。

结果令人鼓舞：Efgartigimod组平均TIS达50.45分，显著高于安慰剂组的35.65分（P=0.0004）。79%的治疗组患者达到中度改善（TIS≥40），34%达到重大改善（TIS≥60），而安慰剂组仅47%和9.5%。这意味着患者肌肉力量和身体功能显著提升，许多人能更快恢复日常活动。次要终点显示，治疗组达到最小改善（TIS≥20）中位时间仅30天，中度改善（TIS≥40）为16周；安慰剂组最小改善需72天，中度改善未达多数。

安全性方面，Efgartigimod耐受良好。治疗相关不良事件（TEAE）发生率与安慰剂组相似，无新安全信号。ALKIVIA研究调查员、曼彻斯特大学风湿病学教授Hector Chinoy博士感慨：“肌炎是一种摧毁生活质量的疾病，现行选项有限且副作用多。这一FcRn抑制剂首次在肌炎中证明潜力，针对自身抗体驱动机制，提供变革性治疗希望。” Phase 3部分正在进行，预计52周数据将进一步验证长期疗效。

虽然主题聚焦肌炎，但argenx同时公布了RHO研究的Phase 2数据，针对干燥综合征（SjD）。SjD是一种慢性自身免疫病，主要破坏外分泌腺，导致干眼干口、疲劳和关节痛。34名患者随机2:1接受Efgartigimod或安慰剂，主要终点CRESS（Sjogren’s综合终点）显示，45.5%治疗组患者改善，包括系统性活动、腺体功能和血清学指标，高于安慰剂组的11.1%。疾病活动指数clinESSDAI中位变化为-7.0 vs -4.0。生物标志物显示，IgG水平从第4周起下降约60%，相关抗体如anti-Ro52减少57%。

SjD患者调查员、根特大学医院风湿病学专家Isabelle Peene博士表示：“这些数据表明，FcRn阻滞和IgG减少对SjD有显著影响，有助于理解IgG在疾病中的作用。” FDA已授予Efgartigimod治疗原发SjD的快速通道资格，Phase 3 UNITY试验正在推进。这虽非肌炎核心，但强化了Efgartigimod的广谱潜力。

Efgartigimod：精准医学的典范

Efgartigimod是一种人源IgG1抗体片段，通过结合新生Fc受体（FcRn），阻断IgG回收，快速降低致病IgG水平，而不影响其他免疫球蛋白。它已在VYVGART®和VYVGART® Hytrulo品牌下获批用于重症肌无力（gMG）和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。在肌炎中，这种机制直接针对IgG自身抗体，抑制炎症级联反应。argenx的免疫创新程序（IIP）与学术合作，推动其在15种以上自身免疫病中的评估。

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